Novosti iz Stoke Therapeutics-a

Stoke Therapeutics,biotehnološka kompanija koja je pionir u novom načinu lečenja osnovnog uzroka genetskih bolesti preciznim regulisanjem ekspresije proteina, je objavila da je američka Uprava za hranu i lekove (FDA) njihovom glavnom ispitivanom tretmanu za Dravet sindrom STK -001,dodelila oznaku leka ''siročadi''. 

''Naš cilj sa STK-001 je da usporimo ili čak zaustavimo napredak bolesti tretirajući osnovni uzrok Dravet sindroma.STL-001 je osmišljen da selektivno reguliše jednu alelu SCN1A gena kako bi obnovio ekspresiju proteina do skoro normalnih nivoa.Mi smo spremni da podnesemo našu istraživačku aplikaciju za STK-001 FDA-u početkom 2020. i da počnemo fazu 1/2 kliničke studije u prvoj polovini godine'',izjavio je Barry S.Ticho iz Stoke Therapeuticals-a.