Počinju klinička ispitivanja za EPX-100 za Dravet sindrom

06.11.2020

Počinju klinička ispitivanja nove opcije u tretmanu Dravet sindroma!

Prvi pacijenti se regrutuju u kliničku studiju za EPKS-100 (CLEMIZOLE Hidrochloride),kako bi se testirala njegova efikasnost u smanjenju epileptičkih napada kod obolelih od Dravet sindroma.

EPKS-100 je pronađen u okviru programa otkrivanja lekova u modelima zebra riba sa Dravet sindromom.Genetski sastav zebra riba-vrste tropskih riba-blisko oponaša genetski sastav ljudi.Približno 85% poznatih humanih mutacija jednog gena epilepsije ima ekvivalente u zebra ribama.To ribe zebre čini odličnim modelom za identifikovanje tretmana za Dravet sindrom,koji će takođe delovati na ljude.

Studije na zebra ribama su prvo pokazale potencijal za fenfluramin u terapiji Dravet sindroma,a smatra se da EPKS-100 deluje na sličan način kao fenfluramin,suzbijajući epi napade delovanjem na signalne puteve serotonina u mozgu.EPKS-100 je,takođe,''stari''lek,antihistaminik korišten pedesetih i šezdesetih godina prošlog veka za lečenje svraba.

Kompanija, koja razvija EPKS-100 za upotrebu kod Dravet sindroma,je američka kompanija Epigenik Therapeutics. Oni započinju ispitivanja druge faze kako bi otkrili da li je efikasan u suzbijanju epileptičkih napada kod ljudi obolelih od Dravet sindroma kao što je bio slučaj sa zebra ribama.Klinička ispitivanja sprovode se samo u SAD i trebalo bi da budu završena u oktobru 2022.godine.

Uz to,kompanija Epigenik Therapeutics napreduje u ispitivanju još 5 prenamenjenih lekova,a koji su takođe pokazali pozitivne rezultate u ispitivanjima na zebra ribama.